2020年7月31日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)了GW Pharmaceuticals （格林威治生物科學(xué)公司）研發(fā)的Epidiolex（CBD）口服溶液的上市申請，用于治療1歲及以上患者與結(jié)節(jié)性硬化癥（TSC）相關(guān)的癲癇發(fā)作。
Epidiolex先前已被批準(zhǔn)用于治療兩種不同癲癇發(fā)作，Lennox Gastaut綜合征（LGS）和Dravet綜合征（DS）。這是目前FDA批準(zhǔn)的唯一一種含有大麻提取物的純化藥物，也是FDA第二次批準(zhǔn)用于治療與TSC相關(guān)的癲癇發(fā)作藥品。該批準(zhǔn)為一直廣受爭議的大麻醫(yī)療使用合法化做了正名，可以稱得上是大麻醫(yī)療使用上具有里程碑意義的一次審批。
TSC是一種罕見的遺傳疾病，會導(dǎo)致非癌性良性腫瘤在大腦和身體其他部位生長（如眼睛，心臟，腎臟，肺和皮膚）。該病的臨床癥狀和體征有著嚴(yán)重的個體差異。通常會影響中樞神經(jīng)系統(tǒng)，并可能導(dǎo)致多種癥狀神經(jīng)疾患，如癲癇發(fā)作，發(fā)育遲緩和行為問題。該病屬于罕見病。影響著大約5萬美國人和將近100萬的全球人類。在全球范圍內(nèi)，每天至少有2例TSC嬰兒誕生，每6000個新生兒中就有一個。
CBD和四氫大麻酚（THC）都是大麻植物含有的化學(xué)成分。四氫大麻酚是為使用者帶來的欣快感或刺激感的幕后推手。但是，區(qū)別于THC的致幻作用，CBD不會引起使用者過度的精神刺激。大麻的合法使用一直頗受爭議。從1906年開始，許多州視大麻為毒品從而加以限制，而徹底的禁止始于1920年代。2005年美國聯(lián)邦認(rèn)定大麻為非法藥品，2018年1月4日，美國司法部長杰夫·塞申斯簽署法令，廢除奧巴馬政府允許部分地區(qū)大麻合法化的法案，法令授權(quán)聯(lián)邦政府可以進(jìn)入之前宣布大麻合法化的州進(jìn)行執(zhí)法。盡管如此，大麻在醫(yī)用方面的價(jià)值仍然獲得了許多人的認(rèn)可。例如，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的大麻二酚確實(shí)可以有效治療癲癇。如今美國有一半的州已經(jīng)批準(zhǔn)了醫(yī)用大麻，患者可以憑醫(yī)生處方去大麻專賣店里購買，這一改革為大麻的醫(yī)用途徑帶來更多的可能性。
此次，Epidiolex在對于TSC相關(guān)癲癇發(fā)作的療效通過一項(xiàng)隨機(jī)，雙盲，安慰劑對照試驗(yàn)中得到了證實(shí)。在該研究中，接受Epidiolex治療的224名患者中有148名患者的病情被不同程度的減緩。使用Epidiolex治療的患者在治療期間的癲癇發(fā)作頻率降低幅度明顯大于安慰劑組的患者（無效治療）。臨床試驗(yàn)人員在八周內(nèi)即觀察到上述療效。而該效果一直維持到16周的觀察期結(jié)束。
自2018年11月底GW公司正式將Epidiolex推向市場，它在2019年的銷售表現(xiàn)就十分亮眼。根據(jù)GW公司2019年的財(cái)報(bào)， Epidiolex的第一季度銷售額為3350萬美元，第二季度銷售額為6840萬美元，第三季度的銷售額為8610萬美元，第四季度銷售額為1.091億美元。因此，Epidiolex成為GW這兩年收入的主要來源。
Epidiolex是美國FDA批準(zhǔn)的第2個治療TSC相關(guān)癲癇發(fā)作的藥物。諾華公司的依維莫司（Everolimus）是第一個被批準(zhǔn)治療TSC相關(guān)癲癇發(fā)作的藥物。TSC是依維莫司的臨床適應(yīng)癥之一。2009年3月30日依維莫司獲批主要用來預(yù)防有輕中度免疫排斥風(fēng)險(xiǎn)的腎臟移植后患者出現(xiàn)的排異反應(yīng)。2018年4月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了依維莫司用于治療2歲/2歲以上兒童和成人結(jié)節(jié)性硬化癥合并局部癲癇的適應(yīng)癥。在全球范圍內(nèi)，2017年依維莫司的銷售額已經(jīng)達(dá)到近20億美元。
吸食大麻不僅會成癮，大量使用還會對健康造成危害，所以過去人們常常談“麻”色變。但是，由于大麻提取物中的一些成分對部分難治疾病具有不錯的療效，所以其藥用價(jià)值正逐步為人類所接受。臨床需求決定了藥物的價(jià)值，這是一個不變的真理。
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-indication-drug-containing-active-ingredient-derived-cannabis-treat-seizures-rare
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-comprised-active-ingredient-derived-marijuana-treat-rare-severe-forms
https://zh.wikipedia.org/zh-cn/大麻
https://baijiahao.baidu.com/s?id=1664204351114607526&wfr=spider&for=pc
https://www.bioon.com/article/6759542.html
https://med.sina.com/article_detail_100_1_55194.html
